Consejo Científico de SMA, Ministro de Salud Dr. Se conocieron en Bilkent Campus bajo la presidencia de Fahrettin Koca. Después de la reunión, el Ministro Koca hizo una declaración por escrito. El Ministro Koca, en una declaración escrita después de la reunión del Comité Científico de SMA, declaró que en la reunión se discutieron los resultados de las exploraciones de SMA, los procesos de tratamiento de los pacientes cuyo tratamiento continúa y los últimos avances en métodos de tratamiento.
Al recordar que la AME es una enfermedad neurológica crónica, progresiva y hereditaria, Koca dijo: "Hasta 2016, perdíamos casi el 1 % de los bebés con la forma Tipo 90 de la enfermedad debido a esta enfermedad, que no tenía cura conocida en el mundo". , antes de cumplir los 2 años. Después de que el fármaco con el ingrediente activo 'nusinersen' comenzara a aplicarse en todo el mundo en 2016, surgió la oportunidad de mantener con vida a estos bebés. Inmediatamente después de este desarrollo, el tratamiento con nusinersen comenzó a administrarse de forma gratuita a todos nuestros pacientes en nuestro país, lo que puede servir de ejemplo en muchos países del mundo. Actualmente, 1024 de nuestros pacientes reciben este tratamiento de forma gratuita.
Al subrayar que, con el tiempo, los datos científicos muestran la necesidad de aplicar este tratamiento lo antes posible para que sea más efectivo, Koca señaló que las pruebas de detección de AME para recién nacidos se iniciaron en Turquía en mayo de 2022 en este contexto.
El ministro Koca dijo: “En este contexto, 753 mil 350 bebés han sido examinados para AME hasta el momento. Entregamos su tratamiento lo antes posible a aquellos a quienes sus médicos determinaron que estos bebés necesitaban medicación. Nuestra tasa de supervivencia en los primeros 6 meses fue del 100 por ciento en nuestros bebés que fueron diagnosticados en el programa de cribado neonatal y cuya dosis de carga de nusinersen se completó.
“Nuestro país es uno de los pocos países que puede hacer el programa de tamizaje prematrimonial”
Manifestando que el Comité Científico de la AME también ha seguido minuciosamente los avances de los últimos 5 años en cuanto a la prevención de la enfermedad, y en ese marco se ha implementado el programa de tamizaje prematrimonial, que muy pocos países en el mundo pueden hacer, incluye a las parejas. . El asesoramiento genético y la solicitud de embarazo selectivo que les permitirán tener bebés sanos se proporcionan de forma gratuita a las parejas que resulten portadoras de AME en este examen. Nuestro país es uno de los pocos países en el mundo que puede hacer esto”, dijo.
Se ha llegado a la etapa final para la autorización del medicamento AME en forma de solución
El ministro Koca enfatizó que además de brindar el primer tratamiento farmacológico a los pacientes y seguir sus datos, el Comité Científico también supervisa de cerca los desarrollos científicos con respecto a otros medicamentos desarrollados para su uso en AME.
“En este contexto, junto con nusinersen, también se monitorean todos los datos relacionados con el medicamento con el principio activo 'risdiplam' y los medicamentos denominados Zolgensma. Estas tres terapias son terapias basadas en genes. No se demostró superioridad para ninguno de los tres tratamientos.
De estos, los trámites legales requeridos para el ingreso del medicamento con principio activo risdiplam a nuestro país han sido realizados por la empresa correspondiente y se ha realizado la solicitud. Se han evaluado los datos científicos de este fármaco, que permitirá también a nuestros pacientes ser administrado por vía oral en forma de solución, y se ha llegado a la etapa final para la licencia del fármaco correspondiente. En la reunión de hoy de nuestro comité científico se evaluaron minuciosamente todos los detalles de nuestro sistema de salud, desde cómo se prepara el medicamento y cómo se entrega a nuestros pacientes. Habremos finalizado el proceso de licencia para este medicamento en los próximos días. Se decidió ofrecer este fármaco como una opción para pacientes cuya eficacia es conocida, el tratamiento nursinersen es de difícil aplicación. A medida que aumenten los datos del país, el Comité Científico revisará los principios de aplicación”.
Así, Koca enfatizó que ahora se incluirán dos medicamentos en la guía de tratamiento para pacientes con AME.
“Se sabe que el tratamiento con Zolgensma no beneficia a los pacientes sintomáticos”
El ministro de Salud, Koca, subrayó que se siguen de cerca todos los datos y desarrollos científicos relacionados con las evaluaciones realizadas en el Comité Científico de la AME con respecto al tratamiento denominado Zolgensma, también conocido como “terapia génica”.
Al enfatizar que lo principal para el Ministerio es la evaluación de los Comités Científicos y la protección de los pacientes de los daños de los actores globales, Koca dijo: “En este sentido, ha habido serias reservas sobre los datos científicos y las aplicaciones en el pacientes Se observaron inconsistencias en los resultados del experimento, que fue la base para el registro del fármaco en Estados Unidos, y la publicación científica que contenía estos datos tuvo que ser retirada de una revista científica muy prestigiosa.
Koca continuó:
“En este punto, nos gustaría que se sepa que todo bebé con AME que nace en nuestro país recibe un tratamiento cuya efectividad es conocida y que nosotros como Ministerio de Salud no aprobamos ninguna de las campañas de ayuda a la AME. Se sabe que el tratamiento con Zolgensma no beneficia a los pacientes sintomáticos. Sin embargo, existen campañas incluso para estos pacientes que presentan síntomas, están conectados al dispositivo y no se beneficiarán del tratamiento. De hecho, tenemos una gran cantidad de bebés que fueron llevados al extranjero con este tipo de campañas, recibieron tratamiento con Zolgensma sin nuestra aprobación y solicitaron a nuestro Ministerio continuar con el tratamiento con nusinersen cuando no se beneficiaron.
A pesar de todo este panorama, para no desconocer la posibilidad de que pueda brindar un beneficio adicional a nuestros pacientes, aunque no cuentan con una solicitud legal para el ingreso del fármaco a nuestro país, se entrevistó a los funcionarios de la empresa correspondiente y se obtuvieron estos datos. fueron reenviados a nuestro Comité Científico aportando la evidencia científica. En la evaluación realizada por nuestro Comité Científico, se vio que aún no existe un estudio científico comparativo que demuestre la superioridad del tratamiento con Zolgensma frente a otros tratamientos.
“Nuestro Comité Científico de SMA hará la evaluación lo antes posible”
Señalando que la Agencia Europea de Medicamentos ha restringido recientemente a los niños mayores de 12 meses debido a los efectos secundarios del tratamiento con Zolgensma, Koca hizo las siguientes declaraciones:
“Esta situación es seguida de cerca por nuestro Comité Científico. Sin embargo, hay estudios publicados en los últimos 0 meses que muestran que el fármaco Zolgensma tiene una eficacia similar a otros fármacos en bebés con AME tipo 6 que no presentan síntomas en la evaluación de recién nacidos de 1 a 5 semanas. Se pensó que sería apropiado hacer una nueva evaluación solicitando datos de la vida real de la empresa relevante para un nuevo examen. Nuestro Comité Científico de SMA hará esta evaluación lo antes posible”.
Nursinersen, uno de los tres fármacos utilizados en el mundo para el tratamiento de la AME, ha sido licenciado en nuestro país, ha solicitado la licencia de risdiplam y ha llegado a la etapa final. Zolgensma, por otro lado, no tomó ninguna iniciativa para la concesión de licencias. La concesión de licencias es extremadamente importante para la aplicación rastreable y segura del tratamiento”.
“No permitiremos que la esperanza de nuestras familias sea utilizada con fines comerciales”
El ministro Koca declaró que su objetivo es mantener el servicio y la atención de la salud basados en expectativas realistas para los pacientes con AME y sus familias al más alto nivel siguiendo las reglas de atención estándar, y realizó la siguiente evaluación:
“Nos gustaría señalar especialmente que no hemos permitido el abuso de la esperanza hasta ahora, y no lo permitiremos en el futuro. No permitiremos que la esperanza de nuestras familias sea abusada con fines comerciales. Hemos declarado previamente que no permitiremos que nuestros hijos sean utilizados como sujetos. Queremos que se sepa que mantenemos esta posición. Sin embargo, estamos listos para brindar la conveniencia necesaria para cualquier tratamiento cuya efectividad haya sido probada con evidencia científica”.
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